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首批罕见病目录公布,罕见病和孤儿药领域驶入快车道

近日,国家卫健委等五部委联合制定公布了《第一批罕见病目录》,将121种临床上较罕见、医疗需求较急迫、社会关注度较高的疾病纳入目录范围。

这是自2015年12月国家卫计委成立罕见病诊疗与保障专家委员会,并赋予该委员会“研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围”等职责,经过两年多时间的研究和酝酿后交出的首份“答卷”。也是自1999年国家食药监局《新药审批办法》提出对国内首家申报的罕见病等疑难危重疾病治疗新药加快审评审理,罕见病首次见于国家法规政策条文中近二十年后,官方对罕见病的具体病种范围首次明确界定。

第一批罕见病目录的发布在中国罕见病和孤儿药领域的发展进程中可谓重要的历史性节点,对未来相关政策制定和产业发展将产生深远影响。

认定方式

对罕见病的认定没有全球统一的模式,各个国家或地区多根据疾病流行病学数据、疾病负担、社会经济状况等因素综合确定,如在美国罕见病是指影响人群在20万人以下的疾病;欧盟对患病率低于两千分之一的疾病认定为罕见病;我国台湾地区认定的罕见疾病是指疾病盛行率在主管机关公告基准以下(2000年台当局“卫生署”公布年盛行率万分之一以下)或因情况特殊,经罕见疾病及药物审议委员会审议认定,并经主管机关指定公告的疾病。

此次对罕见病的认定没有采取美国、欧洲和日本等国家或地区通常采用的以患病率或患病人数划线,而是采用了与我国台湾地区类似的目录准入的方式,规避了中国大陆地区罕见病流行病学数据缺乏和罕见病注册登记体系尚未健全等问题。采取专家委员会提名,主管部门认定的方式,较好地兼顾了专业性、灵活性和动态性,体现了政策制定中的问题导向和务实精神。

积极影响

罕见病目录的出台为我国罕见病的科学研究、临床诊疗、药物研发、社会保障等多方面工作的全面开展打下了坚实基础,为罕见病和孤儿药相关政策制定提供了重要依据。

2016年以来,国家重点研发计划入选了多个罕见病相关的基础和临床研究项目,国家自然科学基金项目招标中相应纳入罕见病相关研发项目,未来科研机构可依据罕见病目录认定的病种开展相关基金项目的申报,基金管理等有关部门在制定鼓励罕见病等重大疾病研发政策时也有章可循。

罕见病目录认定的疾病大多是临床需求比较急迫,疾病负担较为严重,社会关注度较高的疾病。相关医疗机构和医学专业组织在诊断治疗、临床研究、教学培训中可以此为依据,加强对此类疾病的重视和关注,提高对罕见病疑难病的诊疗水平,建立和完善罕见病注册登记和临床服务体系。科研机构和药物研发企业也可有的放矢,利用我国丰富的临床研究资源,针对目录中的疾病开展治疗靶点和药物研发。罕见病目录的发布对国家和地方层面未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考依据。

任重道远

按照欧美罕见病认定标准,目前已知的罕见病约7000种,我国台湾地区公告认定的罕见疾病也有两百多种,《第一批罕见病目录》公布认定的121种罕见病数量与此相比还有一定差距,未来仍需要分批次增补修订。目录的制定过程也应更加科学、透明,引入罕见病患者团体、研发机构和企业等多方参与,充分讨论,广泛征求意见,实现动态调整。

首批认定的121种罕见病中,目前有四十多种已经有批准上市的治疗药物,而其中在国内上市的仅二十多种;同时全世界已知的7000余种罕见病中,已有500多种有已批准的治疗药物,可见国内罕见病领域存在巨大的未被满足的临床需求。对此,一方面应大力鼓励国内科研机构和医药企业自主研发创新型治疗药物,让更多的罕见病能够有药可医;另一方面针对国外已有治疗药物,应该采取相应举措鼓励引进和发展国产仿制药,以满足广大罕见病患者紧迫的药物需求。

至此, 2017年10月中共中央办公厅和国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发的四项具体任务即:公布罕见病目录;建立罕见病患者登记制度;罕见病药品医疗器械可申请减免临床试验;境外已上市罕见病药品医疗器械可附带条件批准上市,已经悉数得到相关主管部门有效推进和逐步落实。下一步亟待出台相应政策的方面将是对罕见病药品研发参与主体的注册费用减免、税收优惠等经济激励措施,对罕见病药物的医保支付政策,对罕见病临床诊疗服务体系的构建完善,以及对罕见病群体的社会支持系统建设。

国内外的实践经验表明,罕见病和孤儿药领域的进步需要医患、政府、企业、社会共同推动和参与,探索适合本国家或地区实际情况的发展模式。期待未来在多方共同努力下,中国罕见病患者群体能够实现病有所医,平等、有尊严地享有祖国发展带来的经济科技成果,共同实现伟大的“中国梦”。

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